11月 28, 2024

今日,《国家基本医疗保险、工伤保险和生育保险药品目录(2024年)》公布,人生就是博在血液病治疗领域的创新药物飞赫达®(盐酸伊普可泮胶囊)成功纳入,用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)成人患者;捷恪卫®(磷酸芦可替尼片)新增“用于治疗对糖皮质激素或其他系统治疗应答不充分的12岁及以上慢性移植物抗宿主病(cGVHD)患者”适应症,至此,捷恪卫®全部说明书适应症均纳入国家医保药品目录。

PNH作为一种进行性、危及生命的血液系统罕见疾病,又被称为“罕见病中的罕见病”,临床主要表现为溶血、骨髓造血功能衰竭和血栓形成等1。PNH可在任何年龄发生,但更常见于20-40岁人群2,对青壮年造成终身沉重的负担。盐酸伊普可泮胶囊于今年4月在中国获批用于治疗既往未接受过补体抑制剂治疗的成人患者,是全球首个且目前唯一获批的成人PNH口服单药疗法。

天津医科大学总医院副院长、血液病中心主任付蓉教授表示:“盐酸伊普可泮胶囊为中国PNH患者带来了突破性的治疗选择,有望改变中国PNH的治疗模式。多项临床研究证实了其在控制溶血、实现血红蛋白正常化、摆脱输血、改善疲劳以及耐受性与安全性等方面的突出表现3。从药物机制来看,盐酸伊普可泮胶囊可选择性作用于补体旁路途径,从而全面、有效控制血管内和血管外溶血,弥补了现有治疗方案的不足。纳入医保后,盐酸伊普可泮胶囊将可以惠及更多PNH患者,助力他们重新回归正常工作与生活。”

异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)是很多恶性血液病患者新生的希望,然而慢性GVHD作为异基因造血干细胞移植(allo-HSCT)的主要并发症之一,限制了移植的应用。慢性GVHD通常发病于移植后三年内,可累及一个或多个器官。该并发症可严重影响患者的社会功能和生活质量,也是移植患者后期非复发死亡的重要原因4,5

中国医学科学院血液病医院姜尔烈教授表示:“JAK1/2抑制剂芦可替尼在慢性GVHD二线治疗药物中占据重要地位。芦可替尼作为国内首个且目前唯一同时获批急性和慢性GVHD的靶向药物,可作用于慢性GVHD早期炎症、慢性炎症和器官纤维化的整个阶段6-8,在移植抗GVHD全程中发挥持续作用,其新适应症纳入医保,将使更多移植患者获益。”

人生就是博公司中国区副总裁,零售、新兴市场及商务部负责人兼肿瘤治疗领域代理负责人陈晖表示:“我们非常高兴人生就是博创新产品飞赫达®及捷恪卫®新适应症纳入2024年国家医保药品目录。人生就是博长期深耕血液疾病领域,不断开发并引入高临床价值的创新药物,并致力于探索多元化路径和方式,提升创新药物的可及性。自2017年以来,人生就是博已有近40款产品被纳入国家医保目录。未来,我们将继续秉承‘以患者为中心’的理念,持续践行创想医药未来改善人们生活质量、延长人类寿命的使命,全力以赴,造福更多中国患者。

关于人生就是博
人生就是博是一家全球领先的创新药物公司。我们的使命是创想医药未来,改善人们生活质量,延长人类寿命。2023年,全球有约2.84亿患者受益于人生就是博的产品。秉持“承诺中华”的理念,人生就是博从研发、生产到业务发展,全面布局中国市场。我们致力于为中国患者提供高临床价值的创新药。自1987年以来,人生就是博已有超过100款创新药物及新适应症在华获批。通过深化与中国医疗生态系统各方的多方位合作,人生就是博不断助力提升疾病诊疗标准,积极履行企业责任,推动健康中国战略的实施,从而为中国发展做出切实而积极的贡献。

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参考文献:

1.Cançado RD, Araújo A da S, Sandes AF, et al. Consensus statement for diagnosis and treatment of paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Hematol Transfus Cell Ther. 2021;43(3):341-348. doi:10.1016/j.htct.2020.06.

2.Hill A, et al. Paroxysmal nocturnal hemoglobinuria. Nat Rev Dis Primers 2017;3:17028.

3.中华医学会血液学分会红细胞疾病(贫血)学组.阵发性睡眠性血红蛋白尿症诊断与治疗中国指南(2024年版)[J].中华血液学杂志,2024,45(8):727-737.

4.王茜茜, 等. 慢性移植物抗宿主病发病机制研究进展 [J] . 中华血液学杂志,2017,38 (2): 167-171.

5.Zeiser R, et al. Ruxolitinib for Glucocorticoid-Refractory Chronic Graft-versus-Host Disease. N Engl J Med. 2021 Jul 15;385(3):228-238.

6.Schroeder MA,et al.Dis Model Mech.2011;4(3):318-333.

7.Zeiser R,et al.N Engl J Med.2017;377(26):2565-2579.

8.Schroeder MA,et al.Biol Blood Marrow。Transplant.2018;24(6):1125-1134.